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【中英字幕】基因治疗及其应用

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2021-04-26 01:25:38

youtube 本视频主要讲了基因治疗的基本原理以及在治疗一种眼科疾病的应用。简单来说，某些疾病的诱因是基因突变，导致某些蛋白失去原本功能或者干脆不表达了，基因治疗就是用病毒载体将表达正常蛋白的基因导入患者细胞。病毒载体，比如AAV(腺相关病毒)载体，我们把需要的基因插入到病毒基因组上，病毒感染细胞时就会把DNA送到细胞核内，DNA会以游离状态稳定存在于细胞核内，稳定表达目标蛋白（有点像质粒）

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